A proposito di Sindrome di Leber: nuove cure sperimentali, ottimi risultati

Alcuni risultati derivanti dalla mia esperienza clinica

L’associazione tra Ropinirolo (principio attivo agonista dopaminergico, particolarmente attivo nei confronti dei recettori D2-D3 della dopamina) a basso dosaggio (1 mgr al giorno)  e levodopa e carbidopa, presenti in commercio in combinazione, (300 mgr al giorno) migliora la performance visiva nei pazienti con sindrome di Leber.

Dopo l’uso prolungato di questa terapia, da 6 mesi a 1 anno, ho potuto osservare miglioramenti talvolta stupefacenti. Un paziente di 31 anni, bergamasco, e uno di 30 anni di Caserta, sono passati rispettivamente il primo da 1/30 a 4/10 di visus, il secondo da 3 a 6/10.

Combinazioni di principi attivi

Una combinazione ancora più potente si è dimostrata quella di associare a questa terapia l’insulina umanizzata (un farmaco ipoglicemizzante a base di insulina umana utile nel trattamento del diabete mellito, del coma iperglicemico, della chetoacidosi e del diabete gestazionale) per la capacità di quest’ultimo di agire sul ciclo dell’acido glutammico tramite il fattore nerve growth factor insuluno-dipendente IGF1.

 

Migliorare la funzione dei neuroni e, di conseguenza, delle cellule ganglionari agendo sui due neuro- mediatori dopamina e acido glutammico può portare alla rigenerazione dei neuroni retinici, come dimostrato tra l’altro da alcuni studi condotti dalla Prof.ssa Di Polo di Montreal e il suo stuff (www.dipololab.ca).

Nella mia esperienza con alcuni pazienti affetti dalla sindrome ho notato che, anche solo dopo sei mesi di terapia, all’esame OCT  lo spessore delle cellule ganglionari risulta aumentato, in alcuni casi, anche del 30-40%.

Questa terapia, purtroppo non compresa da molti medici, è in realtà attualmente, a mio parere e per la mia esperienza clinica, l’unica possibilità di migliorare quadri clinici piuttosto gravi causati non solo dalle otticopatie congenite; la Leber in primis, ma anche da quelle acquisite come nelle neuro-mieliti, nella sclerosi a placche e nelle neuropatie ottiche ischemiche (NAION).